试验中的新疗法可以恢复帕金森病的脑细胞


时间:2019-02-28 12:04:49  次浏览 )

 
一系列临床试验已经测试了帕金森病的实验性治疗方法,该方法采用了一种新方法:通过植入端口将药物直接注入大脑。领先的研究人员认为这可能是神经系统疾病的“突破性”治疗策略。

在一系列新研究中,通过开放标签试验(参与者知道他们将接受何种治疗),科学家们开始测试帕金森病的新治疗方法和分娩方法的有效性。

来自英国和加拿大各个机构的大量研究人员,包括英国布里斯托尔大学和卡迪夫大学,以及加拿大温哥华的不列颠哥伦比亚大学,设计并开展了这项试验。

在这项研究中,研究人员旨在恢复医生诊断患有帕金森病的人中产生多巴胺的降解细胞。

由于多巴胺是一种神经递质,有助于调节身体运动的控制和敏捷性,多巴胺的产生受损 - 由于释放它的脑细胞的变化 - 导致帕金森病的运动症状。

 

进行当前试验的研究小组决定通过提高胶质细胞源性神经营养因子(GDNF)的水平来尝试恢复这些脑细胞,GDNF是一种支持神经元健康的蛋白质。

在研究论文报告的结果 -这出现在杂志帕金森病的 -科学家们解释说,他们不仅测试了一种新的治疗也是一种创新的管理方法-通过他们的头骨植入的端口。
 

结果令人鼓舞

最初,研究小组进行了一项小型试验性研究,共有六名参与者 - 均患有帕金森病 - 他们的主要目标是确定新的治疗方法是否安全。

下一阶段有35名参与帕金森病的参与者参加了一项双盲试验,当时他们和接受治疗的研究人员都不知道每个人都在处理实验性治疗或安慰剂治疗。
 

该试验持续了9个月(40周),在此期间,该团队给了一半志愿者每月输注GDNF,并给另一半作为对照组的安慰剂。

最后,研究人员根据之前测试的结果组织了一个开放标签试验。在这项试验中,之前接受过GDNF治疗的志愿者继续接受这种治疗40周。

与此同时,那些以前接受安慰剂的人现在有40周的GDNF。研究人员写道:“从2013年10月到2016年4月,完成父母研究的所有41名患者都参加了延期试验。”
 

为了接受这种药物,参与者同意在他们的技能中植入一个特殊的端口,使药物输注能够直接进入他们的大脑。植入后,志愿者每4周一次接受超过1,000次药物输注。

当他们分析第一个9个月(40周)试验的结果时,研究人员发现接受安慰剂的参与者的大脑没有变化。然而,他们指出,接受GDNF治疗的志愿者对壳核(包含产生多巴胺的细胞的大脑区域)的改善率提高了100%。

该研究的主要研究人员Alan Whone指出:“大脑扫描改善的空间和相对幅度超出了之前在帕金森氏症手术治疗的生长因子治疗试验中所见的水平。”

 

“这代表了一些最令人信服的证据,表明我们可能有可能重新唤醒和恢复在帕金森氏症中逐渐被破坏的多巴胺脑细胞,”Whone继续争辩道。
 

'重大突破'

在18个月的时间里,当参与者进行GDNF治疗9个月或整个18个月时,研究人员发现,当他们将性能评分与之前的表现评分进行比较时,每个人都开始经历中度至显着的运动症状改善。审判。研究人员还得出结论,长期接触GDNF是安全的。

然而,该团队警告说,在开放标签试验结束时,接受GDNF 40周(9个月)的参与者与接受GDNF两周的参与者之间的症状改善没有显着差异。 。

出于这个原因,研究人员认为他们需要做进一步的研究,这将评估一个人应该接受治疗多长时间才能获得最大的益处。

然而,研究合着者,创新药物管理设备的设计者Steven Gill强调,目前的研究结果表明,这种新疗法绝对安全可行,人们可以长期服用。

此外,他指出,将药物直接用于他们所针对的大脑区域有可能彻底改变神经系统疾病的治疗方法。

吉尔说:“这项试验表明,我们可以安全地反复将药物直接注入患者的大脑中数月或数年。”

这是我们治疗神经系统病症的重要突破,例如帕金森症,因为大多数可能起作用的药物由于天然保护屏障而无法从血液进入大脑。”

史蒂文吉尔

 
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